Un nuevo tratamiento experimental en Atrofia multisistema en HM CINAC

Un nuevo tratamiento experimental en Atrofia multisistema en HM CINAC

#Salud e investigación
Causa creada por: Fundación de Investigación HM Hospitales
Localización: Madrid (España)

Ensayo de apertura de barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) a pacientes de AMS.

Carta de agradecimiento

¡Desde la Fundación de Investigación HM Hospitales os informamos que aún no hemos podido iniciar el Ensayo de apertura de barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) a pacientes de AMS, ya que los aspectos regulatorios se han retrasado más de lo esperado. 

Estamos avanzando, incluso contamos con el apoyo de una CRO.

"Desafortunadamente, debido al retraso de los tramites regulatorios, el comienzo del ensayo clínico se ha aplazado. En el momento actual se prevé que el ensayo comience en el primer semestre de 2023. A pesar de no haber empezado el estudio, se ha avanzado ulteriormente, con la colaboración de una CRO y el pre-screening de posibles candidatos. En el estado actual del proyecto, a fecha del presente informe, se dispone del 100 % de la cantidad donada, que será utilizada en su totalidad antes del 31 de 12 de 2023".

Aquí os contamos la información de seguimiento del proyecto.

<---------- Fin del seguimiento ---------->

Investigación en HM CINAC: apertura temporal de la barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) en ATROFIA MULTISISTEMA.

La apertura transitoria de la BHE gracias a los ultrasonidos puede tener un papel en la terapia de varias enfermedades cerebrales, y en específico en las enfermedades neurodegenerativas, gracias a 2 posibles mecanismos:

1. En las enfermedades neurodegenerativas se evidencia la presencia de acúmulo de proteínas tales como amiloide y tau (enfermedad de Alzheimer), alfa-sinucleina (enfermedad de Parkinson y AMS). La apertura de esta barrera podría ayudar a “limpiar” el cerebro de estas proteínas que probablemente tienen un papel nocivo. En concreto en la AMS se produce agregación anormal de alfa sinucleina y prevemos que la apertura transitoria de la BHE podría permitir reducir la cantidad de acúmulos de esta proteína, con posibles consecuencias sobre la evolución de la enfermedad.

2. Hay potenciales fármacos que no cruzan la BHE, y por lo tanto no pueden actuar a nivel del cerebro. La apertura transitoria con ultrasonidos permitiría una liberación dirigida y localizada de medicamentos, que pueda actuar donde la enfermedad está produciendo sus consecuencias, y por lo tanto cambiar la progresión de la enfermedad. De esta manera, la demostración que se puede conseguir de manera eficaz esta apertura transitoria es un primer paso fundamental para poder ensayar fármacos que actúen en el foco de origen de la enfermedad.

Objetivo de la causa

En este estudio queremos demostrar que la apertura de la BHE es factible y segura en pacientes con MSA, y valorar de manera preliminar si puede aportar algún beneficio clínico. Esto permitirá avanzar en la aplicabilidad de esta técnica, y la posibilidad de utilizarla para conseguir algún tratamiento eficaz para para esta devastadora enfermedad.

Viabilidad de la causa

Nuestros estudios están dirigidos a la apertura de barrera en dianas como el estriado o sustancia negra, núcleos fundamentales en las enfermedades neurodegenerativas. En estos últimos hemos finalizado la primera fase de los estudios de apertura de BHE mediante LIFU, a través de un estudio piloto de seguridad y viabilidad de en pacientes de EP con demencia. Los resultados han sido publicados por la Dra. Carmen Gasca en la revista Nature Communications. Atendiendo a los resultados obtenidos hasta las fecha con nuestras investigaciones, confiamos en que se van a obtener resultados muy prometedores con esta nueva investigación.

Recaudado
 
Objetivo
90.000,00€
DONACIONES
177
¡Esta causa ha finalizado, muchas gracias!
Último día de la causa: 05/07/2023

Presupuesto de la causa

Total 130.000,00€

Personas beneficiadas

Directamente 6

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Probando

Ensayo de apertura de barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) a pacientes de AMS.

Recaudado
 
Objetivo
90.000,00€
Donaciones
177
¡Esta causa ha finalizado, muchas gracias!
Último día de la causa: 05/07/2023

Presupuesto de la causa

Total 130.000,00€

Personas beneficiadas

Directamente 6

Carta de agradecimiento

¡Desde la Fundación de Investigación HM Hospitales os informamos que aún no hemos podido iniciar el Ensayo de apertura de barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) a pacientes de AMS, ya que los aspectos regulatorios se han retrasado más de lo esperado. 

Estamos avanzando, incluso contamos con el apoyo de una CRO.

"Desafortunadamente, debido al retraso de los tramites regulatorios, el comienzo del ensayo clínico se ha aplazado. En el momento actual se prevé que el ensayo comience en el primer semestre de 2023. A pesar de no haber empezado el estudio, se ha avanzado ulteriormente, con la colaboración de una CRO y el pre-screening de posibles candidatos. En el estado actual del proyecto, a fecha del presente informe, se dispone del 100 % de la cantidad donada, que será utilizada en su totalidad antes del 31 de 12 de 2023".

Aquí os contamos la información de seguimiento del proyecto.

<---------- Fin del seguimiento ---------->

Investigación en HM CINAC: apertura temporal de la barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) en ATROFIA MULTISISTEMA.

La apertura transitoria de la BHE gracias a los ultrasonidos puede tener un papel en la terapia de varias enfermedades cerebrales, y en específico en las enfermedades neurodegenerativas, gracias a 2 posibles mecanismos:

1. En las enfermedades neurodegenerativas se evidencia la presencia de acúmulo de proteínas tales como amiloide y tau (enfermedad de Alzheimer), alfa-sinucleina (enfermedad de Parkinson y AMS). La apertura de esta barrera podría ayudar a “limpiar” el cerebro de estas proteínas que probablemente tienen un papel nocivo. En concreto en la AMS se produce agregación anormal de alfa sinucleina y prevemos que la apertura transitoria de la BHE podría permitir reducir la cantidad de acúmulos de esta proteína, con posibles consecuencias sobre la evolución de la enfermedad.

2. Hay potenciales fármacos que no cruzan la BHE, y por lo tanto no pueden actuar a nivel del cerebro. La apertura transitoria con ultrasonidos permitiría una liberación dirigida y localizada de medicamentos, que pueda actuar donde la enfermedad está produciendo sus consecuencias, y por lo tanto cambiar la progresión de la enfermedad. De esta manera, la demostración que se puede conseguir de manera eficaz esta apertura transitoria es un primer paso fundamental para poder ensayar fármacos que actúen en el foco de origen de la enfermedad.

Objetivo de la causa

En este estudio queremos demostrar que la apertura de la BHE es factible y segura en pacientes con MSA, y valorar de manera preliminar si puede aportar algún beneficio clínico. Esto permitirá avanzar en la aplicabilidad de esta técnica, y la posibilidad de utilizarla para conseguir algún tratamiento eficaz para para esta devastadora enfermedad.

Viabilidad de la causa

Nuestros estudios están dirigidos a la apertura de barrera en dianas como el estriado o sustancia negra, núcleos fundamentales en las enfermedades neurodegenerativas. En estos últimos hemos finalizado la primera fase de los estudios de apertura de BHE mediante LIFU, a través de un estudio piloto de seguridad y viabilidad de en pacientes de EP con demencia. Los resultados han sido publicados por la Dra. Carmen Gasca en la revista Nature Communications. Atendiendo a los resultados obtenidos hasta las fecha con nuestras investigaciones, confiamos en que se van a obtener resultados muy prometedores con esta nueva investigación.

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Retos asociados

Esta causa no tiene retos asociados

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