Un nuevo tratamiento experimental en Atrofia multisistema en HM CINAC

Un nuevo tratamiento experimental en Atrofia multisistema en HM CINAC

#Salud e investigación
Causa creada por: Fundación de Investigación HM Hospitales
Localización: Madrid (España)

Ensayo de apertura de barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) a pacientes de AMS.


Investigación en HM CINAC: apertura temporal de la barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) en ATROFIA MULTISISTEMA.

La apertura transitoria de la BHE gracias a los ultrasonidos puede tener un papel en la terapia de varias enfermedades cerebrales, y en específico en las enfermedades neurodegenerativas, gracias a 2 posibles mecanismos:

1. En las enfermedades neurodegenerativas se evidencia la presencia de acúmulo de proteínas tales como amiloide y tau (enfermedad de Alzheimer), alfa-sinucleina (enfermedad de Parkinson y AMS). La apertura de esta barrera podría ayudar a “limpiar” el cerebro de estas proteínas que probablemente tienen un papel nocivo. En concreto en la AMS se produce agregación anormal de alfa sinucleina y prevemos que la apertura transitoria de la BHE podría permitir reducir la cantidad de acúmulos de esta proteína, con posibles consecuencias sobre la evolución de la enfermedad.

2. Hay potenciales fármacos que no cruzan la BHE, y por lo tanto no pueden actuar a nivel del cerebro. La apertura transitoria con ultrasonidos permitiría una liberación dirigida y localizada de medicamentos, que pueda actuar donde la enfermedad está produciendo sus consecuencias, y por lo tanto cambiar la progresión de la enfermedad. De esta manera, la demostración que se puede conseguir de manera eficaz esta apertura transitoria es un primer paso fundamental para poder ensayar fármacos que actúen en el foco de origen de la enfermedad.

Objetivo de la causa

En este estudio queremos demostrar que la apertura de la BHE es factible y segura en pacientes con MSA, y valorar de manera preliminar si puede aportar algún beneficio clínico. Esto permitirá avanzar en la aplicabilidad de esta técnica, y la posibilidad de utilizarla para conseguir algún tratamiento eficaz para para esta devastadora enfermedad.

Viabilidad de la causa

Nuestros estudios están dirigidos a la apertura de barrera en dianas como el estriado o sustancia negra, núcleos fundamentales en las enfermedades neurodegenerativas. En estos últimos hemos finalizado la primera fase de los estudios de apertura de BHE mediante LIFU, a través de un estudio piloto de seguridad y viabilidad de en pacientes de EP con demencia. Los resultados han sido publicados por la Dra. Carmen Gasca en la revista Nature Communications. Atendiendo a los resultados obtenidos hasta las fecha con nuestras investigaciones, confiamos en que se van a obtener resultados muy prometedores con esta nueva investigación.

Recaudado
26.100,00
 
Objetivo
90.000,00€
DONACIONES
172
Último día de la causa: 05/07/2023

Presupuesto de la causa

Total 130.000,00

Personas beneficiadas

Directamente 6

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Probando

Ensayo de apertura de barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) a pacientes de AMS.

Recaudado
26.100,00
 
Objetivo
90.000,00€
Donaciones
172
Último día de la causa: 05/07/2023

Presupuesto de la causa

Total 130.000,00

Personas beneficiadas

Directamente 6

Investigación en HM CINAC: apertura temporal de la barrera hematoencefálica mediante ultrasonido focalizado de baja intensidad (LIFU) en ATROFIA MULTISISTEMA.

La apertura transitoria de la BHE gracias a los ultrasonidos puede tener un papel en la terapia de varias enfermedades cerebrales, y en específico en las enfermedades neurodegenerativas, gracias a 2 posibles mecanismos:

1. En las enfermedades neurodegenerativas se evidencia la presencia de acúmulo de proteínas tales como amiloide y tau (enfermedad de Alzheimer), alfa-sinucleina (enfermedad de Parkinson y AMS). La apertura de esta barrera podría ayudar a “limpiar” el cerebro de estas proteínas que probablemente tienen un papel nocivo. En concreto en la AMS se produce agregación anormal de alfa sinucleina y prevemos que la apertura transitoria de la BHE podría permitir reducir la cantidad de acúmulos de esta proteína, con posibles consecuencias sobre la evolución de la enfermedad.

2. Hay potenciales fármacos que no cruzan la BHE, y por lo tanto no pueden actuar a nivel del cerebro. La apertura transitoria con ultrasonidos permitiría una liberación dirigida y localizada de medicamentos, que pueda actuar donde la enfermedad está produciendo sus consecuencias, y por lo tanto cambiar la progresión de la enfermedad. De esta manera, la demostración que se puede conseguir de manera eficaz esta apertura transitoria es un primer paso fundamental para poder ensayar fármacos que actúen en el foco de origen de la enfermedad.

Objetivo de la causa

En este estudio queremos demostrar que la apertura de la BHE es factible y segura en pacientes con MSA, y valorar de manera preliminar si puede aportar algún beneficio clínico. Esto permitirá avanzar en la aplicabilidad de esta técnica, y la posibilidad de utilizarla para conseguir algún tratamiento eficaz para para esta devastadora enfermedad.

Viabilidad de la causa

Nuestros estudios están dirigidos a la apertura de barrera en dianas como el estriado o sustancia negra, núcleos fundamentales en las enfermedades neurodegenerativas. En estos últimos hemos finalizado la primera fase de los estudios de apertura de BHE mediante LIFU, a través de un estudio piloto de seguridad y viabilidad de en pacientes de EP con demencia. Los resultados han sido publicados por la Dra. Carmen Gasca en la revista Nature Communications. Atendiendo a los resultados obtenidos hasta las fecha con nuestras investigaciones, confiamos en que se van a obtener resultados muy prometedores con esta nueva investigación.

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