Este proyecto se llevará a cabo en la Unidad de Tumores Sólidos Infantiles del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras del ISCIII de Madrid, siendo el responsable el investigador Javier Alonso García de la Rosa.

El cáncer es la principal causa de muerte por enfermedad en la edad pediátrica en los países industrializados. Aunque se ha avanzado mucho en el tratamiento de los tumores de la infancia y la adolescencia, muchos de ellos todavía tienen tasas de supervivencia inaceptablemente bajas.

En el caso del sarcoma de Ewing, el 30% de los niños y adolescentes diagnosticados con esta enfermedad morirán como consecuencia de la misma. Además, estas tasas de supervivencia han permanecido estancadas en los últimos 20 años, lo que significa que los abordajes terapéuticos actuales basados en la combinación de quimioterapia, radioterapia y cirugía han tocado techo y no existen nuevos tratamientos en el horizonte.

Con este proyecto pretendemos explorar una alternativa totalmente novedosa para el tratamiento de esta enfermedad, por lo que, de tener éxito, tendrá un impacto muy relevante en el tratamiento de esta enfermedad de la infancia y la adolescencia.

Objetivo de la causa

El cáncer es una enfermedad genética, es decir, se produce por alteraciones (mutaciones) en determinados genes, transformando genes “buenos” en genes “malos”. Estos genes “malos” son los responsables del crecimiento descontrolado de algunas células del cuerpo.

Este proyecto persigue evaluar una nueva aproximación terapéutica para inactivar el gen “malo” del sarcoma de Ewing, y así eliminar su capacidad de multiplicarse. El proyecto comprende tanto la evaluación inicial de la terapia en modelos de laboratorio como el desarrollo y optimización de la producción a escala industrial con vistas al desarrollo en el futuro de ensayos clínicos en pacientes.

Intentamos recaudar un mínimo de 30.000 euros que son los necesarios para la contratación de un investigador durante un año. Todo lo que se recaudara por más serviría para la continuación.

Viabilidad de la causa

El equipo investigador del Dr. Alonso es uno de los equipos punteros en España y en el mundo en el ámbito de la investigación del Sarcoma de Ewing. Su experiencia y los medios con los que cuenta les hace merecedores de mucha confianza en que se lograrán resultados esperanzadores.

Esta investigación se encuentra en su punto de partida y actualmente con gran falta de recursos económicos debido a la situación actual. A nivel científico es totalmente factible y a nivel clínico el ISCIII cuenta con el apoyo de un grupo importante de médicos que en sus diferentes campos ven necesaria una opción de este tipo.

Cómo se comentaba al principio, no existen en la actualidad tratamientos realmente novedosos que puedan representar un avance real en el tratamiento de los pacientes que sufren sarcoma de Ewing. Los tratamientos actuales se basan en el uso de varios agentes quimioterapéuticos, que atacan al tumor, pero también a las células normales del cuerpo, lo que conlleva un elevado grado de toxicidad y efectos secundarios que en algunos casos pueden ser muy graves.

La aproximación que proponemos en este proyecto es totalmente nueva, ya que persigue atacar directamente al núcleo del proceso canceroso (el “Talón de Aquiles”), buscando la inactivación total del mismo. En este sentido es un abordaje que aporta un claro valor añadido con respecto a los protocolos de tratamiento utilizados actualmente.